Turn Biotechnologies 宣布里程碑研究，评估 ERAtm 疗法恢复骨髓功能的效果

加利福尼亚州山景城，2024年12月3日 /PRNewswire/ — Turn Biotechnologies，一家致力于开发新型 mRNA 药物以治疗不可治愈的年龄相关疾病的细胞再生和修复公司，宣布了其最新研究，评估使用表观遗传重编程技术恢复骨髓干细胞的效果。

该研究由 Methuselah 基金会资助，是首次评估 Turn Bio 的独特 RNA 基础 ERAtm 疗法在恢复骨髓功能方面的能力，以改善用于干细胞移植的供体细胞质量。健康的骨髓会释放血细胞进入血液。随着年龄的增长，成年人的骨髓产生的抗疾病 B 细胞和 T 细胞以及其他有助于减少体内炎症的产品会减少。老化的干细胞还会在其 DNA 中积累称为克隆造血的变化，这些变化可能是白血病发展的前兆。

“多项临床骨髓移植结果研究表明，接受年轻供体干细胞的患者有更佳的预后，因为这些干细胞可以更持久地纠正潜在的血液和免疫缺陷，同时降低移植物功能障碍和供体克隆造血的风险，”这项研究的主要研究员、费城儿童医院（CHOP）血液和骨髓移植医学主任兼细胞治疗与移植科联合主任 Timothy Olson 医学博士说。“我们希望这项研究表明，表观遗传重编程可以帮助使骨髓移植更加有效和普及。”

恢复老化骨髓细胞的功能可以提高身体抵抗疾病的能力，加速伤口愈合，提高血细胞携带氧气的能力，并增强供体到患者的移植成功率。这可能会允许使用更年长的供体进行移植。

移植手术用健康的细胞替换患者的病变造血细胞。这些程序用于治疗某些类型的癌症、血液疾病和自身免疫疾病。全球每年约有50,000例骨髓移植，其中近一半在美国进行。

Methuselah 基金会对提高非恶性疾病患者的骨髓移植和基因治疗生存率感兴趣，目前这些患者的生存率在匹配的同胞供体中超过70%，而在无关供体中超过36%。通过恢复供体干细胞，研究人员旨在提高这些高强度治疗的安全性和有效性。此外，随着基因治疗和基因编辑的日益使用，恢复干细胞的能力可以使得一次性治疗更安全、更有效。

“我们相信这项研究将证实表观遗传重编程可以有效地恢复骨髓细胞的功能，使其恢复青春状态，这有可能延长人类的健康寿命，”Methuselah 基金会的联合创始人兼首席执行官 David Gobel 说，该基金会是世界上第一个专注于人类长寿的生物医学非营利组织。

为期一年的研究将通过治疗小鼠血液祖细胞并将这些细胞移植到同基因背景的辐照小鼠中来衡量 Turn 的 ERA 解决方案的有效性。“这项研究对 Turn Bio 来说是一个重要的里程碑，因为它展示了我们如何将科学从个别疗法扩展到多种疾病的解决方案。我们乐观地认为，它将验证表观遗传重编程在改善人类健康寿命方面的巨大影响，”Turn Bio 首席执行官 Anja Krammer 说。“我们已经多次证明 ERA 治疗可以安全地恢复人类细胞。这是一个将理论付诸实践的机会。”

该研究将由费城儿童医院（CHOP）细胞治疗与移植项目副主任 Timothy S. Olson 医学博士领导，得到 Turn Bio 科学顾问的支持，包括纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心主要免疫缺陷和免疫失调项目负责人 Joseph Hai Oved 医学博士和纪念斯隆凯特琳癌症中心免疫效应细胞项目主任 Kevin J. Curran 医学博士。

关于 Turn Biotechnologies

Turn Bio 是一家处于临床前阶段的公司，专注于在细胞水平上修复组织并开发变革性的药物递送系统。公司的专有 mRNA 基础 ERAtm 技术通过对抗表观基因组中的衰老效应来恢复最佳基因表达。这恢复了细胞预防或治疗疾病以及愈合或再生组织的能力。它将帮助对抗无法治愈的慢性疾病。其 eTurnatm 递送平台使用独特的配方，将货物精确递送到特定的器官、组织和细胞类型。

该公司正在完成针对皮肤病学和免疫学的定制疗法的临床前研究，并开发针对眼科、骨关节炎和肌肉系统的疗法。更多信息，请访问 www.turn.bio。

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